큐로셀 김건수 대표. 큐로셀 제공큐로셀이 최초 국산 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제 '림카토'(성분명 '안발캅타젠오토류셀') 상용화에 박차를 가하고 있다.
국내 개발 제42호 신약이자 국내 기업이 개발한 첫 CAR-T 치료제인 림카토는 지난달 29일 식품의약품안전처로부터 정식 제조판매 품목허가를 획득했다.
CAR-T 치료제는 환자 T세포를 채취해 암세포에 특이적인 '키메라 항원 수용체'(CAR) 유전자 삽입한 뒤 이를 배양·증식해 환자 몸에 재주입함으로써 암세포만 사멸시키는 치료제다. 림프종과 백혈병 등 혈액암 치료에 쓰이는데, 효과가 탁월해 '꿈의 항암제'로 불린다.
큐로셀 김건수 대표는 14일 개최한 '림카토 허가 기념 기자간담회'에서 림카토 국내 상업화 전략과 후속 파이프라인 및 글로벌 진출 계획을 포함한 미래 비전을 발표했다. 김건수 대표는 "이번 림카토 허가는 단순히 하나의 신약 출시를 넘어 국내에서도 첨단 세포치료제를 자체 개발하고 상용화할 수 있는 역량을 증명했다는 점에서 의미가 크다"고 말했다.
이어 김 대표는 "그동안 외국 의존도가 높았던 CAR-T 치료 환경에서 우리 환자들이 실제 치료에 도달하기까지 장벽을 낮추기 위해 제조·공급·접근성 개선에 모든 역량을 집중해 왔다"고 강조했다. 김 대표는 "국내에서 축적한 R&D 및 생산 역량을 바탕으로 글로벌 시장에서도 경쟁력 있는 기업으로 도약하겠다"며 글로벌 진출 의지도 과시했다.
림카토는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발 또는 불응한 '미만성 거대 B세포 림프종'(DLBCL) 및 '원발성 종격동 거대 B세포 림프종'(PMBCL) 성인 환자를 대상으로 허가받았다. 삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수는 "기존 글로벌 CAR-T 치료제와 간접 비교 연구 결과, 림카토는 사망 위험을 기존 상용 제품 대비 53% 유의하게 낮춘 것을 확인했다"고 소개했다.
큐로셀 이승원 상무는 "림카토는 보건복지부 '허가-평가-협상 병행 시범사업' 대상으로 선정돼 일반적인 절차보다 신속한 급여 등재가 가능해졌다"고 밝혔다. 이승원 상무는 "환자들에게 조기에 치료 기회를 제공할 수 있도록 당국과 협상에 최선을 다하고 있다"고 전했다.
특히 이 상무는 대전에 있는 국내 최대 규모 CAT-T 전용 GMP 시설을 통해 림카토 생산 전 공정을 자체 수행한다는 사실을 부각했다. 외국 제조 방식 경우 운송 기간이 길고 물류 리스크가 존재하지만, 림카토는 국내 생산 시설을 통해 제조 및 공급 기간을 단축하고 안정적인 공급이 가능하다는 것이다.
이 상무는 "서울 주요 대형 병원을 포함해 10곳 이상과 제품 공급 협의를 시작했고, 연내 전국 30개 의료 기관으로 치료 센터를 확대해 국내 어디서든 투여 가능한 체계를 구축하겠다"고 덧붙였다.
큐로셀은 림카토 적응증을 성인 '급성 림프모구성 백혈병'(ALL)과 자가 면역 질환인 '전신 홍반성 루푸스'(SLE) 등으로 확장하는 데도 공을 들이고 있다. 조수희 임상개발센터장은 "현재 성인 ALL 임상 1상이 마무리 단계에 접어들었다"며 "이는 국내 최초 성인 대상 CAR-T 임상이라는 점에서 큰 의미가 있다"고 설명했다.